Según la Unión Europea un medicamento huérfano es aquél que cumple los requisitos:
1.Que se destine a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una enfermedad que afecte a menos de cinco personas por cada diez mil en la Unión Europea;
2.Que se destine al tratamiento de una enfermedad grave o que produzca incapacidades y cuya comercialización resulte poco probable (no comercial) sin medidas de estímulo,
Los medicamentos huérfanos son fármacos no desarrollados por la industria farmacéutica por razones financieras, ya que van destinados a un reducido grupo de pacientes, y que, sin embargo responden a necesidades de salud pública.