AS / SWISS — FDA telah memberikan persetujuan kepada dua perusahaan farmasi untuk memulai uji coba penyuntingan gen manusia.

Sebuah uji klinis bersama yang dipimpin oleh CRISPR Therapeutics dan Vertex akan menggunakan pengeditan gen untuk menargetkan penyakit sel sabit dan beta-thalassemia. Ini akan menjadi uji klinis pengeditan gen CRISPR pertama yang dikonfirmasi untuk dilakukan di luar China.

Menurut rilis berita CRISPR Therapeutics, terapi pengeditan gen, yang disebut CTX001, akan digunakan untuk memodifikasi sel induk pasien untuk meningkatkan kadar hemoglobin dalam sel darah merah.

Uji coba pertama pengeditan gen akan diuji pada dua pasien, dengan masing-masing diberikan dosis tunggal CTX001. Para pasien akan dimonitor untuk melihat kapan sel yang diedit mulai memproduksi sel darah matang, menurut rilis berita.

SOURCES:New Atlas, CRISPR therapeutics news release, Vantage, Drug Development Technology, Bio Pharma Dive, MedCity News,
https://newatlas.com/crispr-trial-underway-vertex-gene-therapy/58643/
http://ir.crisprtx.com/news-releases/news-release-details/crispr-therapeutics-and-vertex-announce-progress-clinical
http://www.evaluate.com/vantage/articles/news/corporate-strategy/vertex-and-crispr-ante-gene-therapy-chase
https://www.drugdevelopment-technology.com/news/crispr-vertex-gene-editing-therapy-trial/
https://www.biopharmadive.com/news/in-gene-editing-milestone-first-patient-treated-in-vertex-crispr-therapeu/549127/
https://medcitynews.com/2019/02/vertex-crispr-therapeutics-infuse-first-patient-in-crispr-cas9-based-gene-therapy-study/